Theo trang tin 36Kr của Trung Quốc, trong bối cảnh ngành công nghệ sinh học toàn cầu vẫn đang chịu tác động từ biến động thị trường vốn, một tín hiệu mới đang dần xuất hiện, đó là dòng tiền đầu tư bắt đầu quay trở lại các nền tảng công nghệ cốt lõi, đặc biệt là lĩnh vực chỉnh sửa gene trong cơ thể.
Những thương vụ gọi vốn ở Trung Quốc gần đây cho thấy giới đầu tư đang thay đổi cách nhìn đối với các công nghệ từng bị xem là “quá sớm” và “quá xa vời” để tạo ra lợi nhuận.
Hai thương vụ hé lộ sự thay đổi của thị trường
Ngày 29/5, Yaotang Biotech đã hoàn tất vòng gọi vốn Series C trị giá gần 500 triệu Nhân dân tệ, với quỹ đầu tư Chính Tâm Cốc (Loyal Valley Capital) giữ vai trò là nhà đầu tư dẫn dắt.
Cùng thời điểm, Ruijian Pharma cũng đã huy động thành công 210 triệu Nhân dân tệ trong vòng Series C1 để phát triển các liệu pháp điều trị bệnh Parkinson (bệnh rối loạn thoái hoá của hệ thần kinh Trung ương) và các bệnh liên quan đến lão hóa.
Đây không đơn thuần là hai thương vụ tài chính riêng lẻ mà còn phản ánh sự thay đổi đáng chú ý trong hướng đầu tư của thị trường công nghệ sinh học Trung Quốc.
Yaotang Biotech tập trung vào công nghệ chỉnh sửa gene trong cơ thế, trong khi Ruijian Pharma theo đuổi hướng tái lập trình tế bào bằng cảm ứng hóa học. Chỉ cách đây hai năm, cả hai lĩnh vực này đều được xem là những “đường đua khó gọi vốn”.
Trong giai đoạn thị trường công nghệ sinh học rơi vào chu kỳ điều chỉnh sâu, các nhà đầu tư thường ưu tiên những doanh nghiệp đã có tiến triển thương mại rõ ràng.
Câu hỏi phổ biến nhất khi đó là liệu công ty đã có hợp tác kinh doanh hay chưa và lượng tiền mặt hiện có còn đủ duy trì hoạt động trong bao lâu.
Ngược lại, các doanh nghiệp nền tảng công nghệ giai đoạn đầu thường bị đánh giá là có chu kỳ thương mại hóa quá dài và khả năng thoái vốn thấp. Tuy nhiên, xu hướng này đang dần thay đổi.
Chỉnh sửa gene trong cơ thể và cuộc chơi mới của ngành công nghệ sinh học
Sự khác biệt giữa chỉnh sửa gene trong cơ thể (in vivo) và ngoài cơ thể (ex vivo) đang tạo nên ranh giới phát triển mới cho toàn ngành.
Mô hình chỉnh sửa gene vivo ngoài cơ thể tiêu biểu nhất hiện nay là liệu pháp CAR-T. Quy trình điều trị yêu cầu thu thập tế bào của bệnh nhân, tiến hành chỉnh sửa bên ngoài cơ thể rồi truyền trở lại.
Toàn bộ quá trình đòi hỏi hệ thống chuỗi lạnh nghiêm ngặt cùng sự giám sát y tế liên tục, khiến chi phí điều trị một lần có thể lên tới hàng trăm nghìn USD.
Dù được xem là một bước đột phá y học, CAR-T cũng bộc lộ hạn chế lớn về khả năng tiếp cận.
Trong khi đó, chỉnh sửa gene trong cơ thể theo đuổi một hướng tiếp cận trực tiếp hơn, đó là đưa công cụ chỉnh sửa gene vào thẳng các tế bào đích trong cơ thể bệnh nhân, loại bỏ phần lớn các công đoạn xử lý phức tạp bên ngoài cơ thể.
Nếu chứng minh được độ an toàn và hiệu quả dài hạn, mô hình này có tiềm năng tạo ra đường cong chi phí thấp hơn đáng kể so với các liệu pháp chỉnh sửa gene ngoài cơ thể hiện nay.
Đó cũng là lý do khiến Yaotang Biotech nhận được sự quan tâm đặc biệt từ giới đầu tư.
Danh mục nghiên cứu của công ty trải rộng trên nhiều lĩnh vực gồm gan, thần kinh và hệ thống thị giác.
Điều quan trọng không chỉ nằm ở việc công ty chứng minh được khả năng đưa công cụ chỉnh sửa gene đến một cơ quan cụ thể, mà còn ở việc xác thực thành công công nghệ phân phối trên nhiều cơ quan đích khác nhau.
Chính khả năng mở rộng nền tảng này được xem là yếu tố then chốt giúp doanh nghiệp huy động được gần 500 triệu Nhân dân tệ trong vòng Series C.
Từ năm 2023 đến năm 2025, thị trường đầu tư công nghệ sinh học tại Trung Quốc đã trải qua giai đoạn suy giảm kéo dài.
Tổng giá trị vốn huy động giảm hơn một nửa so với mức đỉnh năm 2021. Nhiều công ty nền tảng giai đoạn đầu buộc phải rời khỏi thị trường do không thể tiếp tục gọi vốn.
Trong thời kỳ đó, nguồn vốn chủ yếu tập trung vào hai nhóm doanh nghiệp. Thứ nhất là các công ty đang ở giai đoạn lâm sàng với danh mục sản phẩm rõ ràng và tiến triển hợp tác kinh doanh thuận lợi. Thứ hai là các doanh nghiệp hạ tầng ngành.
Tuy nhiên, từ đầu năm 2026 đến nay, dữ liệu gọi vốn đang cho thấy một bức tranh khác.
Bên cạnh Yaotang Biotech và Ruijian Pharma, nhiều công ty hoạt động trong lĩnh vực liệu pháp gene và tế bào gốc cũng đã hoàn thành các vòng huy động vốn mới. Những thương vụ này đang tạo nên xu hướng được giới đầu tư gọi là “sự trở lại của giá trị công nghệ nền tảng”.
Theo 36Kr, làn sóng đầu tư mới vào lĩnh vực chỉnh sửa gene đang được thúc đẩy bởi ba động lực chính.
Đầu tiên là mức độ trưởng thành của công nghệ.
Khi công nghệ đã vượt qua giai đoạn chứng minh tính khả thi, câu hỏi của nhà đầu tư cũng thay đổi. Thay vì băn khoăn liệu công nghệ có hoạt động hay không, họ quan tâm hơn đến phạm vi ứng dụng, thời gian hiệu lực và mức độ an toàn lâu dài.
Động lực thứ hai đến từ dữ liệu lâm sàng.
Trên phạm vi toàn cầu, các nghiên cứu lâm sàng giai đoạn đầu về chỉnh sửa gene trong cơ thể với ứng dụng điều trị bệnh amyloidosis transthyretin (căn bệnh biến đổi cấu trúc) và phù mạch di truyền đã chứng minh khả năng chuyển đổi từ cơ chế sinh học sang hiệu quả lâm sàng thực tế.
Đối với Yaotang Biotech, sáu chương trình lâm sàng đang được phát triển ở các giai đoạn khác nhau chính là bằng chứng cụ thể nhất cho xu hướng này.
Yếu tố thứ ba là nhu cầu ngày càng tăng của xã hội “già hóa”.
Trung Quốc hiện có hơn 200 triệu người trên 65 tuổi. Số bệnh nhân mắc Parkinson đã vượt 3 triệu người và vẫn tiếp tục tăng.
Các liệu pháp hiện nay chủ yếu giúp cải thiện triệu chứng mà chưa thể đảo ngược tiến triển bệnh. Nếu chỉnh sửa gene hoặc liệu pháp thay thế tế bào có thể tác động trực tiếp vào nguyên nhân gây bệnh, giá trị mà chúng tạo ra sẽ vượt xa mô hình điều trị truyền thống.
Bên cạnh yếu tố công nghệ và thị trường, môi trường chính sách tại Trung Quốc cũng đang trở nên thuận lợi hơn.
Năm 2026, “Quy định về quản lý nghiên cứu lâm sàng và ứng dụng chuyển hóa các công nghệ y sinh mới” chính thức có hiệu lực tại Trung Quốc.
Điều này đồng nghĩa với việc các quy trình đánh giá và phê duyệt dành cho chỉnh sửa gene trong cơ thể đang dần được thiết lập đầy đủ.
Khi định hướng chính sách đã rõ ràng và khung quản lý ngày càng hoàn thiện, việc dòng vốn quay trở lại lĩnh vực này trở thành diễn biến mang tính tất yếu.
Bên cạnh đó, trang tin 36Kr còn cho rằng giá trị lớn nhất của ngành chỉnh sửa gene nằm ở mô hình định giá trong tương lai.
Hiện nay, các liệu pháp chỉnh sửa gene trên thế giới thường được định giá trong khoảng từ 1 triệu đến 3 triệu USD cho một lần điều trị mang tính chữa khỏi.
Cùng với đó, biên lợi nhuận gộp trung bình của các sản phẩm sinh học trên thế giới vào khoảng 85%.
Tuy nhiên, con số này chủ yếu phản ánh hiệu quả sản xuất của các thuốc sinh học quy mô lớn như thuốc ức chế PD-1 hay chất chủ vận thụ thể GLP-1, nên chưa thể áp dụng trực tiếp cho các sản phẩm chỉnh sửa gene.
Dẫu vậy, một khi sản xuất phổ quát trở thành hiện thực, ngành chỉnh sửa gene trong cơ thể của Trung Quốc sẽ có khả năng áp dụng nhiều mô hình định giá linh hoạt hơn, từ định giá theo liệu trình điều trị, theo chỉ định bệnh cho đến theo từng thị trường khu vực.
Sự thay đổi này có thể giúp tốc độ phổ cập của chỉnh sửa gene trong cơ thể vượt xa các mô hình chỉnhsửa gene ngoài cơ thể hiện nay.
Chính triển vọng đó đang khiến giới đầu tư quay trở lại với các nền tảng công nghệ cốt lõi. Điều họ đặt cược không chỉ là một sản phẩm cụ thể, mà là khả năng định hình một mô hình điều trị hoàn toàn mới cho y học trong tương lai.
Và nếu đường cong chi phí dài hạn thực sự thấp hơn những công nghệ hiện hữu, việc dòng vốn tại Trung Quốc tiếp tục đổ vào lĩnh vực này có lẽ chỉ còn là vấn đề thời gian.
*Theo 36Kr
